De los avances en ratones… a la vida real

En muchas ocasiones, los avances logrados en el laboratorio, llegan al lector a través de titulares que magnifican su posible impacto en la salud humana. Sin embargo, es necesario saber que el proceso desde que un fármaco se prueba en ratones hasta que llega a la realidad puede ser hasta de 15 años. O que sólo una de cada 10.000 moléculas en investigación farmacéutica, consiguen aprobarse y llegar a los pacientes.

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Por Nieves Sebastián.

No es poco habitual encontrar en publicaciones generalistas titulares de este tipo: “Convierten con éxito las células de cáncer de mama en grasa para evitar que se propaguen”. O como este: “La edición genética logra prevenir una enfermedad hepática”. Pero tanto en estos como en muchos otros, faltan dos palabras muy importantes que suelen pasar desapercibidas para el lector. “En ratones”. Muchas son las investigaciones que arrojan resultados esperanzadores en diversas patologías al realizar estudios con ratones. Pero la realidad es que sólo un pequeño porcentaje de las mismas llegan hasta la práctica clínica.

La comunidad científica ya se ha hecho eco en redes sociales de la diferencia que hay entre probar un avance médico en ratones con lograr que este sea efectivo en humanos. De hecho, en Twitter el hashtag #inmice (en ratones) aglutina noticias sobre todos estos progresos que se encuentran todavía en fase preclínica. Son varias las voces de la comunidad científica que alertan a los usuarios sobre este fenómeno, tratando de concienciar sobre el largo camino que supone la I+D.

Investigación preclínica

Los ensayos clínicos tienen varias fases. La primera de todas es la denominada preclínica, en la que se testa la eficacia y seguridad de un medicamento antes de probarlo en humanos. Y los animales en que más se prueban los tratamientos en la investigación preclínica son los ratones.

Los ratones, según los expertos que trabajan en laboratorio, son los más utilizados por varios motivos. En primer lugar se alega una cuestión ética, justificando que cuanto más evolucionada está una especie, surgen más implicaciones de este tipo. Además, desde la comunidad científica se explica que probar los medicamentos en especies más similares a los seres humanos, como los primates, tampoco aseguraría que los resultados fuesen más extrapolables a humanos.

Aun así, siempre que se puede, los tratamientos se testan en cultivos in vitro; el problema que surge en este caso es que, a pesar de que se pueda observar en estas circunstancias el mecanismo de acción de diferentes fármacos, hay resultados que no se pueden obtener si las pruebas no se trasladan al modelo animal. Esto sucede porque es en un ambiente celular complejo donde se pueden observar aspectos más concretos sobre el funcionamiento del fármaco.

Otros de los motivos en que se basa la ciencia para realizar pruebas en ratones es que suponen un coste económico muy bajo a los laboratorios y tienen un ciclo vital muy rápido, por lo que  es más fácil observar algunos de los procesos de actuación de un fármaco en estos roedores. De hecho, en un comunicado emitido en 2015 por la Confederación de Sociedades Científicas de España, se afirmaba que los experimentos con animales en laboratorios son imprescindibles para logar avances en la ciencia.

Del laboratorio… a la práctica clínica

Una vez finalizada la fase preclínica, se pasa al estudio de las terapias en humanos. La Fase I es la primera toma de contacto de un tratamiento con el ser humano. El objetivo primordial de esta etapa es observar si el fármaco es seguro en humanos. Así, se tiene en cuenta cuál puede ser la mejor manera de administrar un fármaco, se evalúan sus efectos adversos y se establece qué tipo de dosis son seguras. En esta primera fase suele haber muy pocos participantes.

Posteriormente, se pondría en funcionamiento la Fase II. En esta, además de testarse la seguridad de un fármaco, se tiene en cuenta su eficacia. Además, ya se incorpora a más participantes, con el fin de obtener una muestra significativa que arroje evidencia sobre si el tratamiento es eficaz o no para el uso que se plantea.

El último paso antes de pasar a aplicar en la práctica clínica un tratamiento es la Fase III de un ensayo clínico. En esta, se estudia el fármaco en cuestión en un número muy amplio de participantes y, en muchos casos, se compara la eficacia del mismo con otros similares para la misma indicación. Una vez finalizada esta fase, las compañías o laboratorios que estén llevando a cabo el estudio presentan los datos a las agencias reguladoras. Si estas consideran que son suficientes y positivos, autorizan la comercialización del fármaco, especificando los usos que se le debe dar.

Con el tratamiento ya aplicándose en vida real, arranca la fase IV del ensayo. Esta sirve para monitorizar la eficacia real del fármaco, si se reportan efectos adversos o si se encuentra algún otro beneficio adicional que no se hubiera previsto en las anteriores fases.

Al sumar todas estas fases, se puede deducir que el proceso de investigación y desarrollo de nuevas terapias es largo. Y, si ponemos este proceso en cifras, la hipótesis se corrobora. Desde Farmaindustria, patronal española de la industria farmacéutica, cifran en un período de 10 a 15 años el tiempo que pasa desde que se da con una molécula prometedora en los laboratorios hasta que esta se pone en el mercado.

También, para aportar racionalidad a los titulares que pecan de demasiado optimistas es necesario poner un dato en contexto: en cifras de Farmaindustria, sólo una de cada 10.000 moléculas que se definen como ‘prometedoras’ en laboratorio llega al final del proceso a convertirse en un medicamento aprobado.

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